分享到:

一針70萬元 天價“救命藥”背后之難

一針70萬元 天價“救命藥”背后之難

2020年08月07日 06:01 來源:成都商報參與互動參與互動

  一針70萬元 天價“救命藥”背后之難

  蕾蕾是SMA-I型患者,今年1歲半

  近日,在看到一則“求藥”消息后,廣東一位母親歐陽春蘭,向國家藥品監督管理局提交信息公開申請,希望了解治療脊髓性肌肉萎縮癥(以下簡稱“SMA”)藥物——70萬元一針的諾西那生鈉注射液的采購方式和國內定價依據,一時間引發眾多網友的關注和熱議。

  該份申請書顯示,歐陽春蘭請求公開引進諾西那生鈉注射液的采購合同、國內銷售價格定價依據和定價計算相關說明,以及諾西那生鈉注射液庫存數量和分配發放的信息。

  脊髓性肌肉萎縮癥是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病,又被稱為“嬰幼兒遺傳病殺手”。根據起病年齡和運動里程的獲得情況,SMA分為SMA-I型、II型、III型和IV型,如果不進行治療,大多數SMA-I型的患兒無法存活到兩歲。而目前國內唯一治療該疾病的藥物即為諾西那生鈉注射液。

  患者之難

  “打不起了,賣房也打不起”

  武漢兒童醫院一名從事相關領域的醫生告訴記者,SMA又被稱為“導致嬰幼兒死亡的頭號遺傳病”,它是一種常染色體隱性遺傳病,通?;純旱母改付际菙y帶者,患兒位于脊髓前角和下腦干中的運動神經元丟失、變性,從而導致嚴重的肌肉萎縮、無力,患者連普通的翻身、蹬腿、爬行都難以實現,最終可能喪失行走能力,并出現呼吸、吞咽障礙。

  蕾蕾

  得了“活不過兩年”的病

  一歲半了還沒用上藥

  蕾蕾爸爸在蕾蕾患病后,加入了SMA湖北病友群。群內的34個家庭里,最迫切需要治療的就是蕾蕾——她是SMA-I型患者,今年1歲半,離醫生說的“活不過兩年”,只剩下半年時間。

  蕾蕾爸爸稱,蕾蕾不僅腿部沒有力量,現在吞咽功能也基本喪失,呼吸困難,患病一年,感冒過五次,而每次一發病就要去重癥科住院。重癥室住一天,要花七八千,蕾蕾爸爸說,他拿著孩子的醫療費找過村委會想辦法,最后辦了低保,醫療費上省去一大筆開支,但是眼看著孩子就要兩歲了,還沒有用上諾西那生鈉注射液。他去尋求過潛江市紅十字會等慈善機構籌款,目前籌款不足一萬元。

  瑩瑩

  每八個月就要花70萬

  才能維持藥效

  今年5月,瑩瑩原本要接著打第五針,可是目前針劑卻沒了著落?!按虿黄鹆?,賣房也打不起……你們能懂那種孩子好不容易有了起色,現在又得眼睜睜地看著她一天天不能動的心情嗎?我如果耽誤我孩子治療,我會后悔一輩子?!爆摤搵寢屨f。

  瑩瑩的父母在汽車廠里上班,一年家庭收入不到10萬,房子一直掛中介,做好了隨時賣出去的打算。

  他們去問過村委會能不能給家里一些補助,村里回復情況要上報縣里,縣政府稱目前沒有救助這個病的相關政策。隨后他們又聯系了隨州市慈善總會,但是瑩瑩的資料申請沒有通過,因為這個病也不在該機構的救助范圍內,最后慈善機構補貼了1萬多元,可這對SMA家庭來說,只是杯水車薪。

  由于諾西那生鈉注射液的藥效會在體內慢慢消耗,所以患者需要終身使用。然而,諾西那生鈉注射液一針70萬元,目前沒有納入國家醫保藥品目錄,需要患者全額自費。

  國內首家關注罕見病SMA的公益機構——北京市美兒脊髓性肌萎縮癥關愛中心相關負責人邢煥萍告訴記者,從該機構掌握的數據來看,目前全國有1600多個SMA患者,“這只是冰山一角,且SMA的治療費用昂貴,進口的精準靶向藥物沒有可替代品,需終身使用,那會是上千萬的費用?!?/p>

  2019年2月,國家藥品監督管理局正式批準“諾西那生鈉注射液”用于治療5qSMA。同年4月28日,諾西那生鈉注射液正式在中國上市。諾西那生鈉注射液鞘內注射可提高SMA患者的運動神經元存活蛋白(SMN)水平,從而改善運動功能、提高生存率,改變SMA的疾病進程。

  2019年11月,當時3歲的瑩瑩在武漢兒童醫院神經內科,接受了諾西那生鈉注射液鞘內注射治療,成為湖北省內首例接受該藥治療的SMA患兒。

  “這半年期間孩子變化挺大的?!爆摤搵寢屨f,孩子體重增加了幾斤,抵抗力也增加了,從來沒有感冒過?!艾F在也能坐起來,腿也能往上抬,有時候還踢被子呢?!敝v到孩子的變化,瑩瑩媽媽語調不自覺上揚。

  瑩瑩媽媽借了六十萬,差點把房子賣了,才湊夠70萬,這還只是這針藥劑的“門檻”。在自付第一針的費用后,中國初級衛生保健基金會贈送后三針,這四針在兩個月之內打完。從第五針起,就變為買一針贈送一針,每隔4個月打一針。也就是說,至少每八個月就要花70萬才能維持藥效。

  上述武漢兒童醫院醫生稱,每年他都會接觸十幾個SMA患兒,“99%的患兒家庭都用不起這個藥,不過這個藥引進剛一年多,相關醫保合作有關部門還在商談,I型和II型患兒用藥的效果會更好,越早使用對孩子越好?!?/p>

  黃先生

  希望有錢打一針藥

  別讓爸媽再受累了

  根據起病年齡和臨床病程,SMA由重到輕分為4型,其中III型和IV型患者的壽命不會受到影響,但不幸的是,他們的生活也同樣艱難。無法站立,沒有自理能力,上學與就業相繼受影響,仿佛是每個SMA患者逃不過的死循環。

  家住湖北孝感中心城區的黃先生,是III型SMA病人,今年31歲。1米8的他,體重卻不足100斤,最瘦的時候只有70斤。黃先生說,他發病不是在突然之間,大約是在小學畢業。此后,爬初中教室的四層樓梯成了他的“噩夢”。

  剛開始,他扶著扶手爬四樓需要8分鐘,比同齡人稍慢一點,后來需要半個小時。這還不是最難的,由于課間休息只有十分鐘,他無法在十分鐘內從教室去衛生間、再從衛生間返回教室,因為來不及,還尿過褲子,所以他在校期間基本不喝水,“不喝水就不會去上廁所,大家也就不會意識到我的異樣了”。

  直到,他一層樓也爬不完。黃先生說,那種感受,就像你站了很久,到了極限,連抬腳都耗盡了畢生力氣。后來他每天提前一個小時去學校,爸爸媽媽將他背上四樓,他比開門的同學都早到??墒?,盡管他這樣堅持,也沒有改變因身體無法負荷被迫輟學的命運。

  輟學后,他每天呆在家里,可是父母都在工作,他每天無法出門,白天坐三四個小時就累了,其他時間就躺著。期間也會睡覺,導致他夜晚常常到凌晨三四點才能睡著。父母偶爾會把他從四樓背下來,推著他去逛逛公園。同時,他也在留意著SMA疾病相關的救助政策,記者請他說一件最想做的事時,他說“不敢想也不敢說”。

  2019年12月26日,湖北孝感破天荒地發生了地震,4.9級。當時坐在椅子上的黃先生看著搖晃的吊燈察覺到事情不妙,可是能背動他的爸爸此時不在家,他大聲吼著讓媽媽別管他,趕緊出去。

  媽媽被嚇得跑了出去,黃先生盯著持續搖晃的屋頂,覺得自己如果在這場地震中死去也是種解脫,可是不一會兒,媽媽返回了家里,下一幕,五十多歲的母親,撐著瘦小身板,將快100斤的黃先生背下四樓。

  黃先生說,他不敢說的愿望是,希望有錢打一針藥,自己能下地走路,別讓爸媽再受累了。

  談判之難

  該藥價格居高不下 已納入醫保談判日程

  8月5日,國家醫保局信訪辦一工作人員在接受記者采訪時表示,諾西那生鈉注射液的價格是由藥企自行定價,所以該藥在每個國家的價格存在一定出入,“除了藥物的原材料、研發成本等,藥企也會考慮利潤問題,加上該藥物目前在國內處于市場壟斷的情況,價格也一直居高不下?!?/p>

  全球僅三種可治療SMA藥物

  只需一針的,定價1500萬

  據悉,諾西那生鈉注射液由渤健公司(Biogen Idec Ltd)研發,2016年12月23日首次在美國獲批,是全球首個SMA精準靶向治療藥物,隨后該藥物已在歐盟、巴西、日本、韓國、加拿大等地區和國家獲得批準用于治療SMA。2019年4月28日,諾西那生鈉注射液在中國上市,用于治療5qSMA,并成為中國首個能治療SMA的藥物。另外兩種治療SMA的藥物,羅氏的Risdiplam和諾華公司旗下的Zolgensma均未在國內上市。

  記者了解到,諾西那生鈉注射液在美國為12.5萬美元(約合人民幣87萬元)一劑。相對于諾西那生鈉注射液這種需要每年反復多次注射的藥物,諾華公司旗下的Zolgensma一次即可完成治療,但Zolgensma的定價也被視為“天價”,高達210萬美元(約合人民幣1500萬元),而該藥僅在歐盟、美國、日本等上市。

  藥物價格下不來

  沒辦法納入醫保目錄

  國家醫保局信訪辦工作人員表示,諾西那生鈉注射液自2019年在國內上市以來,已被納入醫保談判日程,國家希望和相關藥企談判,將藥物價格降下來,進而滿足SMA患者的需要?!叭ツ觊_始國家就在和藥企談判,由專家組研究定價,具體定價多少不清楚。但是納入醫保的事沒有談下來,因藥物價格下不來,就始終沒辦法納入醫保目錄?!鄙鲜龉ぷ魅藛T表示。

  為何藥企價格不下降,就無法納入醫保呢?該工作人員進一步向記者解釋稱,由國家醫保局制定的醫保目錄適用于全國各地,因此需確保進入醫保目錄的藥各地方都能用得起?!按祟惡币姴∷幬镆坏┘{入醫保目錄后,對于欠發達地區來說,基金用于支付高價罕見病藥物后,其他基礎疾病可能保障不了,后續還可能會造成地方經濟壓力,所以最根本的解決方式就是國家和藥企談判,將價格談下來?!?/p>

  藥企之難

  罕見病藥定價昂貴

  因研發成本高 失敗率高

  8月6日,針對近期網上熱議的澳洲41澳元一支的“低廉”價格,諾西那生鈉注射液的研發和制造商渤?。˙ioGen)回應了記者。

  不符合參加2019年國家醫保 談判的條件

  渤健方面回應稱,根據國家相關規定,參加2019年國家醫保談判的藥品必須是2018年12月31日前獲得批準的藥品。諾西那生鈉注射液于2019年2月獲批,不符合參加2019年國家醫保談判的條件,因此并未參加2019年國家醫保談判。

  此前,湖北省醫療保障局藥物管理部門相關負責人接受記者采訪時表示,2019年11月國家調整了一次醫保藥物目錄,那次醫保藥品目錄調入的西藥和中成藥是2018年12月31日(含)以前經國家藥監局注冊上市的藥品。而諾西那生納注射液是在2019年被批準在中國上市,不符合相關要求。

  上述負責人稱,國外引進的藥物,特別是針對罕見疾病的藥物,需要一定時間檢驗是否真的有效,最終能否納入醫保目錄,也由國家醫保局決定。

  41澳元并不是

  該藥品在澳大利亞的價格

  據第一財經報道,在澳大利亞,諾西那生鈉注射液是2018年6月被納入當地的藥品福利計劃(PBS),用于治療SMA-1型、2型和3a型的18歲以下患者,且根據PBS的規定,患者需要為計劃內的補貼藥品支付一定的金額。

  直到2020年1月1日,持有澳大利亞醫??ǖ幕颊卟诺玫礁蟮睦?,最多只需要為大多數PBS藥物支付41澳元(約合人民幣205元),如果持有優惠卡,則僅需支付6.60澳元(約合人民幣33元)。

  “我們要正確區分兩個基本概念:一個是藥品價格,一個是報銷后患者自付費用?!辈辰》矫嫦嚓P人士告訴記者,以SMA藥物諾西那生鈉注射液為例,該藥物最早在美國獲批,美國市場的單支價格為12.5萬美元,第一年的年治療費用大約為75萬美金,之后每年的年治療費用大約為37.5萬美金。

  “截至目前諾西那生鈉注射液已在全球50個國家和地區獲批,并在40多個國家和地區獲得了全部或部分報銷?!辈辰》矫娓嬖V記者,諾西那生鈉注射液已被納入澳大利亞藥品福利計劃,該藥品的政府采購單支價格為11萬澳元,報銷后患者自付費用為41澳元,41澳元并不是該藥品在澳大利亞的價格。

  渤健方面還介紹說,2019年2月,諾西那生鈉注射液通過優先審評審批程序在中國獲批,成為中國首個和唯一一個獲批的SMA治療藥物。該藥物在中國市場的單支價格為人民幣699700元,比美國市場低20%。

  渤健方面稱,罕見病治療藥物研發成本高,研發失敗率高,是全球新藥研發的高風險領域。即使罕見病新藥幸運問世,因為適用患者人群小,相比于巨大的研發投入和失敗成本,藥企的商業回報也低于非罕見病藥物。因此罕見病藥企在定價時需要充分考慮多方面因素,譬如該罕見病領域的研發成本、藥物對患者創造的價值、企業持續研發創新的能力、對社會當前和未來的貢獻等等。

  已有80多位SMA患者

  在援助項目幫助下獲得治療

  渤健方面介紹說,諾西那生鈉注射液目前在中國屬于自費藥物。渤健深刻理解應對支付挑戰對中國SMA患者群體的重要性和迫切性?!肮疽恢迸c國家和地方政府相關部門保持積極溝通,呼吁建立多方共付機制,以進一步提升中國SMA患者藥物可及性?!辈辰》矫姹硎?,2019年5月31日,中國初級衛生保健基金會宣布SMA患者援助項目正式啟動,援助藥物由渤健公司捐贈。

  該項目幫助SMA患者第一年的治療費用相比全自費節省約2/3,之后每年的治療費用與全自費相比可節省約一半。截至目前,全國已有80多位SMA患者在援助項目的幫助下獲得了藥物治療。

  據中國初級衛生保健基金會官網,2019年5月31日,中國初級衛生保健基金會與渤健公司合作籌備的脊髓性肌萎縮癥(SMA)患者援助項目正式啟動,將在全國14個省市開展,首期覆蓋25家中心醫院。

  成都商報-紅星新聞記者

  趙倩 李文滔 羅丹妮 嚴雨程 制圖 黃敏

【編輯:陳海峰】
關于我們 | About us | 聯系我們 | 廣告服務 | 供稿服務 | 法律聲明 | 招聘信息 | 網站地圖
 | 留言反饋
本網站所刊載信息,不代表中新社和中新網觀點。 刊用本網站稿件,務經書面授權。
未經授權禁止轉載、摘編、復制及建立鏡像,違者將依法追究法律責任。
[網上傳播視聽節目許可證(0106168)] [京ICP證040655號] [京公網安備:110102003042-1] [京ICP備05004340號-1] 總機:86-10-87826688

Copyright ©1999- 2020 chinanews.com. All Rights Reserved

凤凰彩票